A Fiocruz recebeu autorização da Anvisa para iniciar testes em humanos de uma nova terapia gênica destinada ao tratamento da atrofia muscular espinhal tipo 1, a forma mais grave da doença. O estudo utilizará tecnologia desenvolvida nos Estados Unidos, com a Fiocruz como parceira no desenvolvimento e futura produção do tratamento no Brasil.
A atrofia muscular espinhal manifesta-se nos primeiros meses de vida, causando perda rápida de força muscular em crianças. Os testes buscam avaliar eficácia e segurança do medicamento antes de sua disponibilidade comercial. Pesquisadores brasileiros acompanharão de perto todos os protocolos clínicos, contribuindo para avanços científicos nacionais.
A Fiocruz prevê que, em caso de resultados positivos, o tratamento possa ser produzido no país, beneficiando milhares de pacientes. Mais informações sobre o estudo e atualizações estão disponíveis no portal oficial da Fiocruz e da Anvisa.