A Anvisa autorizou a Fiocruz a iniciar testes clínicos em humanos com o GB221, uma terapia gênica avançada destinada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1, a forma mais grave da doença. A aprovação, anunciada durante reunião do Geceis, posiciona o Brasil na dianteira latino-americana na pesquisa de terapias avançadas. Desenvolvida pela americana Gemma Biotherapeutics, a tecnologia terá transferência para Bio-Manguinhos, possibilitando futura produção nacional.
A iniciativa integra a estratégia da Fiocruz para consolidar no país uma base científica, industrial e assistencial robusta voltada às terapias de ponta. Com investimentos do Ministério da Saúde e da Finep, o projeto fortalece o SUS e amplia a capacidade nacional em inovações para doenças raras. A pesquisa também se conecta ao avanço do Complexo Econômico-Industrial da Saúde, contribuindo para a soberania tecnológica brasileira.
A AME Tipo 1, alvo do estudo, é uma condição rara e grave causada por alteração genética que compromete o desenvolvimento muscular e a sobrevivência infantil.